Fibrosi cistica: l’obiettivo è raggiungere la miglior cura possibile per tutti, attraverso i continui e importanti avanzamenti della ricerca scientifica nazionale e internazionale, per proporre soluzioni alle necessità di tutte le persone con fibrosi cistica (FC). Questo il focus della XXI Convention dei ricercatori sulla fibrosi cistica, l’appuntamento nazionale promosso dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) che si è aperto questa mattina a Verona, al Centro Congressi della Camera di Commercio.

Tre giornate di approfondimento rivolte ai responsabili e ai partner dei progetti sostenuti da FFC Ricerca e attivi nel 2023 e a tutti gli interessati, che potranno seguire le conferenze in diretta streaming previa iscrizione al sito fibrosicisticaricerca.it

A dare il via ai lavori, il Presidente FFC Ricerca Matteo Marzotto, che ha voluto chiamare sul palco la portavoce del Gruppo di Consultazione delle oltre 150 Delegazioni e dei Gruppi di sostegno della FondazioneCecilia Cascone, affermando: “Senza il vostro coraggio, la vostra fiducia e intraprendenza non avremmo potuto raggiungere un risultato così ambizioso come quello annunciato in questi giorni sul primo progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF) avviato nel 2014 da Fondazione, in collaborazione con IRCCS Istituto Giannina Gaslini e Istituto Italiano di Tecnologia di Genova.

Fibrosi cistica, i risultati della molecola Sion-676

Dopo sette anni di studi e un investimento complessivo di oltre 2,5 milioni di Euro, TFCF ha visto originare una nuova promettente molecolaSION-676, dal composto ARN23765 sviluppato da Fondazione e preso in licenza dall’azienda farmaceutica Sionna Therapeutics, che ora ha la possibilità di proseguire il percorso compiendo l’ultima fase di sviluppo che prelude alla sperimentazione nell’uomo. –

E prosegue – Grazie a voi, alle aziende, ai major donors che ci sostengono anche tramite lasciti, Campagne e iniziative di raccolta fondi, oggi possiamo condividere un traguardo record: l’adozione in soli due mesi del 100% dei Servizi alla ricerca; dell’83% dei Progetti di rete, Gianni Mastella Starting Grant e Gianni Mastella Research Fellowship e del 47% dei Progetti strategici 2023-2025, per un valore complessivo di 3.249.000,00 Euro. 

La Convention ha anche questo fine fondamentale, rinsaldare il rapporto tra ricerca scientifica e cittadinanza, per condividere con la nostra community lo status dei progetti di ricerca finanziati: è anche grazie al loro impegno di sensibilizzazione che questi studi trovano linfa per aprire nuovi orizzonti di cura per tutte le persone con FC“. 

In un contesto in cui l’accesso ai farmaci modulatori ha portato cambiamenti significativi nella qualità di vita di molte persone con fibrosi cistica – ha commentato Carlo Castellani, direttore scientifico FFC Ricerca – “è anche emerso con maggior chiarezza che non tutti i problemi legati a questa malattia sono risolti e che la ricerca scientifica deve proseguire con maggior decisione per rispondere alle molteplici criticità“.

Da un lato, infatti, ci sono persone con mutazioni genetiche su cui i modulatori non funzionano, o che non rientrano nei criteri di prescrivibilità per età o ancora assente approvazione da parte delle agenzie regolatorie europee e nazionali. Dall’altro, anche tra chi assume i modulatori, ci sono persone che ne traggono un beneficio minimo o che manifestano effetti collaterali o problemi di tollerabilità.

Infine, non sono ancora disponibili strategie efficaci in grado di interrompere o controllare il circolo vizioso di infezione e infiammazione polmonare responsabile del progressivo deterioramento del tessuto polmonare e dell’evoluzione della malattia.

Molte dunque le questioni ancora aperte in fibrosi cistica, affrontate all’interno delle 13 sessioni tematiche, dai 50 progetti di rete attivi e dai 5 progetti strategici di Fondazione presentati a Verona.